中文
里程碑：全球首款CRISPR基因編輯療法在英國(guó)獲批！
2023-11-17
文章詳情
11月16日，全球首款CRISPR基因編輯療法（Exa-cel，CASGEVY?）獲英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA有條件批準(zhǔn)上市，用于治療治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和輸血依賴(lài)性β-地中海貧血（TDT），此前有分析師預(yù)測(cè)其定價(jià)將大于200萬(wàn)美元。
這是CRISPR基因編輯療法“里程碑”事件。成都美杰賽爾致力于CRISPR基因編輯創(chuàng)新療法（具有科學(xué)先進(jìn)性和產(chǎn)業(yè)引導(dǎo)性），完成了世界首例基因編輯人體臨床試驗(yàn)，被《自然雜志》頭版頭條報(bào)道評(píng)述認(rèn)為觸發(fā)了“中美生物技術(shù)競(jìng)賽”，完整I期臨床試驗(yàn)結(jié)果2020年在《自然醫(yī)學(xué)》全文刊載。美國(guó)等多家機(jī)構(gòu)此后陸續(xù)開(kāi)展了多種基因編輯臨床試驗(yàn)，今天率先迎來(lái)編輯環(huán)節(jié)相對(duì)簡(jiǎn)明的單基因遺傳病基因編輯療法上市，詮釋了創(chuàng)新造福人類(lèi)的科學(xué)精神！基因編輯療法不僅在單基因遺傳病，更在對(duì)人類(lèi)健康危害最大、涉及多種基因復(fù)雜機(jī)制的實(shí)體瘤治療方面潛力巨大，這也是成都美杰賽爾致力的主要方向。
備注：
（1）成都美杰賽爾作為產(chǎn)品開(kāi)發(fā)方與臨床合作單位華西醫(yī)院聯(lián)合完成世界首例基因編輯人體臨床試驗(yàn)：《自然雜志》頭版頭條報(bào)道,“Car-T研究之父”Carl June發(fā)表評(píng)述認(rèn)為觸發(fā)了“中美生物技術(shù)競(jìng)賽”。
Nature報(bào)道：http://www.nature.com/news/2016-in-news-the-science-events-that-shaped-the-year-1.21159
搜狐報(bào)道：https://www.sohu.com/a/119191833_545560；
（2）2020年4月28日《自然?醫(yī)學(xué)》在線發(fā)表世界首個(gè)基因編輯I期臨床試驗(yàn)結(jié)果：安全有效。成都美杰賽爾作為產(chǎn)品開(kāi)發(fā)方，與臨床試驗(yàn)合作單位華西醫(yī)院為并列第一作者。
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1665195158928694517&wfr=spider&for=pc
