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美杰賽爾PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液獲批臨床
2024-02-01
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2024年1月24日
醫(yī)麥客新聞 eMedClub News
據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，美杰賽爾（北京）生物科技有限公司（以下簡稱“美杰賽爾”）的PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液臨床試驗(yàn)申請（IND）獲批，該產(chǎn)品為PD-1基因敲除的自體T細(xì)胞制劑，用于18-75歲的晚期非小細(xì)胞肺癌患者。
美杰賽爾是一個(gè)低調(diào)的“實(shí)力派”。很多人對其印象還停留在2016年《Nature》雜志頭版頭條報(bào)導(dǎo)中國開展全球首例CRISPR編輯T細(xì)胞制品治療復(fù)發(fā)性腫瘤的臨床試驗(yàn)的重磅新聞，被“Car-T研究之父” Carl June發(fā)表評述認(rèn)為觸發(fā)了“中美生物技術(shù)競賽”。
作為“第一個(gè)吃螃蟹”的企業(yè)，美杰賽爾卻沒有過度消費(fèi)自己“世界首個(gè)臨床GMP級基因編輯T細(xì)胞藥品”的頭銜，也沒有被美國方面完成三例后立即在《Science》報(bào)導(dǎo)打亂節(jié)奏，而是按照GCP新藥規(guī)范完成標(biāo)準(zhǔn)的I期臨床試驗(yàn)，包括病例數(shù)量等，與四川大學(xué).華西醫(yī)院聯(lián)合完成了世界首個(gè)基因編輯細(xì)胞抗腫瘤治療I期臨床試驗(yàn)，2020年4月以一個(gè)完整的I期臨床試驗(yàn)結(jié)果展示在《Nature Medicine》重磅刊登。這也是目前為止全球完成例數(shù)最多的基因編輯細(xì)胞治療腫瘤I期臨床試驗(yàn)報(bào)告。
發(fā)刊后，美杰賽爾再次沉下心來、回歸科研，這一“沉寂”就是兩年。盡管在其IIT一期臨床試驗(yàn)中已證明基因編輯細(xì)胞產(chǎn)品的科學(xué)性和安全性，但美杰賽爾并未急功近利馬上啟動(dòng)IND申報(bào)，而是潛心工藝迭代優(yōu)化、精耕細(xì)作，形成了更高效、低毒、穩(wěn)定的編輯和細(xì)胞工程化擴(kuò)增體系。據(jù)悉，編輯效率已由當(dāng)初一代工藝的20-30%提升到目前穩(wěn)定的90%+，而且編輯細(xì)胞擴(kuò)增成功率高達(dá)90%以上，藥學(xué)工藝更加穩(wěn)定可控。同時(shí)，觀察到T細(xì)胞表觀遺傳全景發(fā)生改變，TCR庫多樣性顯著增加，干性T細(xì)胞比例高達(dá)30%以上，其回輸體內(nèi)后會(huì)產(chǎn)生更為持久和高效的抗腫瘤作用，顯著提高了其成藥性。
行業(yè)頂流新媒體醫(yī)麥克對美杰賽爾的報(bào)導(dǎo), “中美生物技術(shù)競賽”的評價(jià)如今看來倒是一語成讖，雖然美杰賽爾并沒有過多進(jìn)展披露、商業(yè)推廣，但這種敢為人先的做法在國內(nèi)企業(yè)猶如當(dāng)年的星星之火，現(xiàn)在已成燎原之勢，PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液的長期迭代工藝開發(fā)歷程充分體現(xiàn)了公司的發(fā)展理念：科學(xué)造福人類、匠心鑄就品牌。相信在多年的技術(shù)積累沉淀下，本次獲批將成為美杰賽爾厚積薄發(fā)，一鳴驚人的開端。
藥物研發(fā)歷程
“PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液”此前由成都美杰賽爾生物科技有限公司與四川大學(xué).華西醫(yī)院聯(lián)合完成世界首例基因編輯細(xì)胞人體臨床試驗(yàn)。自然雜志頭版頭條新聞評述認(rèn)為“觸發(fā)了中美生物技術(shù)競賽”；被高盛集團(tuán)評為“2018年中國生物技術(shù)歷程里程碑事件”；首個(gè)完整IIT I期臨床試驗(yàn)成果發(fā)表于國際頂級期刊《Nature Medicine》（ 2020年4月）。
盡管本品在IIT I期臨床試驗(yàn)中已證明基因編輯細(xì)胞產(chǎn)品的科學(xué)性和安全性，但公司并未急功近利馬上啟動(dòng)IND申報(bào)，而是潛心工藝迭代優(yōu)化、精耕細(xì)作，形成了更高效、低毒、穩(wěn)定的編輯和細(xì)胞工程化擴(kuò)增體系。編輯效率由當(dāng)初一代工藝的20~30%提升到目前的90%以上，而且細(xì)胞編輯后的擴(kuò)增倍數(shù)也大幅提高，藥學(xué)工藝更加穩(wěn)定可控。該產(chǎn)品的長期迭代工藝開發(fā)歷程充分體現(xiàn)了公司的發(fā)展理念：科學(xué)造福人類、匠心鑄就品牌。
基因編輯療法里程碑事件
2023年11月16日，全球首款CRISPR基因編輯干細(xì)胞療法（Exa-cel，CASGEVY?）獲英國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA有條件批準(zhǔn)上市，用于治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）。同年12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布批準(zhǔn)該產(chǎn)品上市，用于治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）。分析預(yù)測價(jià)格百萬美元以上，這是CRISPR基因編輯細(xì)胞療法里程碑事件。
科技創(chuàng)新性、產(chǎn)業(yè)引領(lǐng)性
美杰賽爾是一家以細(xì)胞藥品、基因編輯、表觀遺傳等領(lǐng)域技術(shù)研究及產(chǎn)品開發(fā)為主的高科技企業(yè)，公司致力于CRISPR基因編輯創(chuàng)新療法（具有科技創(chuàng)新性和產(chǎn)業(yè)引導(dǎo)性）。基因編輯療法不僅在單基因遺傳病，更在對人類健康危害最大、涉及多種基因復(fù)雜機(jī)制的實(shí)體瘤治療方面潛力巨大，這也是成都美杰賽爾致力的主要方向之一。本次獲批臨床默示許可的“PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液”，是成都美杰賽爾生物科技有限公司研發(fā)、生產(chǎn)、并通過其全資子公司美杰賽爾（北京）生物科技有限公司向國家藥監(jiān)局申報(bào)的細(xì)胞一類新藥，也是四川省第一個(gè)獲批IND的細(xì)胞一類新藥。隨著本次IND臨床默示許可，企業(yè)加速推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
